Internationaler Workshop: Paediatric Investigation Plan

Birka Lehmanns (BfArM) Präsentation zu EMEA’s derzeitigen Anforderungen und Erfahrungen mit PIP Einreichungen und Genehmigungen, Thomas Severins (Novartis) Präsentation darüber, wie große Pharma-Unternehmen an eine effiziente PIP Erstellung herangehen (und unter welchen Schwierigkeiten) und Stefan Willmanns (Bayer-Schering) Präsentation zu den physiologischen Grundlagen bei Kindern in unterschiedlichen Altersgruppen eröffneten einen Tag voller stimulierender Präsentationen und lebhaften Diskussionen unter Experten und „Praktikern“ über Herausforderungen, Anforderungen, offene Fragen, Strategien, Methoden und praktische Vorschläge zur PIP Erstellung für die oben gannten unterschiedlichen pädiatrischen Produkte. Der Morgen des zweiten Tages war dem Brainstorming und der Konzeptentwicklung zu den 4 unterschiedlichen PIP-Typen gewidmet. Offene Fragen und unklare Aspekte wurden identifiziert und diskutiert, sowie kreative und konstruktive Vorschläge gemacht. Die Ergebnisse wurden dem Plenum präsentiert und intensiv diskutiert. Die Anwesenden stimmten überein, dass während des Workshops eine Vielzahl von praktischen Problemen bei der sinnvollen und effizienten PIP Erstellung identifiziert wurden, die eine weitergehende multi-disziplinäre Diskussion, Arbeitsgruppen und Zusammenarbeit erfordern. Insbesondere wurden folgende Bedürfnisse identifiziert:

1. Der Bedarf an stukturiertem Austausch von Informationen über die PIP Erstellung mit Fallbeispielen und praktischer Erfahrung
2. Der Bedarf an einem Workshop und/oder einer Arbeitsgruppe zur Entwicklung intelligenter Studiendesigns für die unterschiedlichen Typen von pädiatrischen Produkten.
3. Der Bedarf an einem Workshop und/oder einer Arbeitsgruppe zur Entwicklung von Modeling Konzepten für die unterschiedlichen Altersgruppen von Kindern und Typen von pädiatrischen Produkten.
4. Es müssen Konzepte entwickelt werden, wie pädiatrische Entwicklungen für patentfreie Substanzen angeregt werden könnten.
5. Der Bedarf an einer öffentlich zugänglichen Datenbank mit geeigneten Hilfsstoffen für unterschiedliche Altersguppen, einem “Excipient Safety Data Collection Programme”.
6. Es wäre interessant und wichtig, die Faktoren zu identifizieren, kalkulieren und publizieren, die die Entwicklungskosten von pädiatrischen Medikamenten beeinflussen: ökonomische Aspekte von PIPs.
7. Die Entwicklung eines Konzeptes zur intelligenten und finanzierbaren Untersuchung von Langzeiteffekten / Sammlung von Sicherheitsinformationen von pädiatrischen Produkten.

Basierend auf diesem Workshop plant die AGAH die Gründung einer Arbeitsgruppe zu “Praktischen Aspekten der PIP Entwicklung” . Interessierte AGAH Mitglieder und Nicht-Mitglieder, die an einer multi-disziplinären, multi-nationalen Arbeitsgruppe (Inhalte und Prioritäten werden in der Arbeitsgruppe festgelegt) mitarbeiten möchten, sind herzlichen eingeladen, sich mit Ingrid Klingmann in Verbindung zu setzen:

Ingrid Klingmann, President Elect, AGAH at

iklingmann ( a t ) pharmaplex.be

Tel.: 0032 2 784 36 93

Birka Lehmann: How to Adapt Clinical Development to the Particularities of Paediatrics? (239 kB)
Thomas Severin: The EU PIP – a step in Pediatric Drug Development (258 kB)
Dr. Stefan Willmann: Developmental Changes of Physiology – Relevance of the Maturation Process for Pediatric Treatments (791 kB)
Lothar Bernd Zimmerhackl: What works in current paediatric practice of off-label dose adjustment of adult doses? (1.5 MB)
Karel Allegaert: Considerations on first paediatric dose, safety and therapeutic range for different age groups (5.2 MB)
Willi Weber: First in Child Studies With New Drugs (4.5 MB)
Joachim Grevel: Clearance Assessment and Modeling (618 kB)
Wolfgang Rascher: Consideration on the dose selection in different age groups and on safety (1.2 MB)